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基因編輯治療疾病新研究,德國(guó)MB助力分子實(shí)驗(yàn)

更新時(shí)間:2023-04-26  |  點(diǎn)擊率:550

基因編輯技術(shù)的發(fā)展,為治療多種疑難雜癥提供了可能。基因編輯技術(shù)相關(guān)的基礎(chǔ)研究,需要對(duì)實(shí)驗(yàn)環(huán)境進(jìn)行控制,盡可能減少實(shí)驗(yàn)環(huán)境中的DNA、RNA污染,保證實(shí)驗(yàn)的穩(wěn)定性。

 

SMA是嬰兒死亡的主要遺傳原因。

 

SMA是由SMN1基因純合缺失后運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元存活蛋白不足引起的。一個(gè)密切相關(guān)的基因SMN2SMN1的不同之處在于外顯子7C6T替換(6位的C-to-T轉(zhuǎn)換)導(dǎo)致截?cái)?span>SMNΔ7蛋白,無法補(bǔ)償SMN1的損失。最近批準(zhǔn)的兩種SMA藥物通過剪接異構(gòu)體開關(guān)部分恢復(fù)SMN蛋白水平。第三種藥物使用病毒基因互補(bǔ)來恢復(fù)SMN水平。

 

雖然這些已批準(zhǔn)的藥物上調(diào)SMN水平可以有效治療SMA,但目前的治療方法繞過了SMN的內(nèi)源性調(diào)節(jié),不能恢復(fù)SMN水平,并且需要重復(fù)給藥或可能隨著時(shí)間的推移而消退。一種一次性的、長(zhǎng)效的治療方法可以恢復(fù)內(nèi)源性基因表達(dá)并保留原生SMN調(diào)控,這可能會(huì)解決現(xiàn)有SMA治療方法的這些局限性。

 

SMN2的基因組編輯存在于所有SMA患者中,可以使SMA的一次性治療恢復(fù)正常的SMN轉(zhuǎn)錄物和蛋白質(zhì)水平,同時(shí)保留其內(nèi)源性調(diào)節(jié)機(jī)制。研究人員開發(fā)了針對(duì)內(nèi)源性SMN2的一次性基因組編輯方法,可將SMA細(xì)胞和小鼠模型中的SMN蛋白豐度恢復(fù)到正常水平,并挽救疾病表型。研究人員測(cè)試了79種堿基編輯和核酸酶策略,這些策略修改了SMN25個(gè)轉(zhuǎn)錄后和翻譯后調(diào)控區(qū)域,以提高SMN蛋白水平。

 

締一生物公司代理的德國(guó)Minerva Biolabs生產(chǎn)的PCR-Clean,高效清除DNA污染。

 

相關(guān)研究發(fā)表在《Science》,文章標(biāo)題為:“Base editing rescue of spinal muscular atrophy in cells and in mice"。

 

盡管堿基編輯介導(dǎo)的拯救時(shí)間與Δ7SMA小鼠的理想拯救時(shí)間不一致,但AAV9-ABE治療在壽命和運(yùn)動(dòng)功能方面取得了實(shí)質(zhì)性改善。與nusinersen聯(lián)合治療可使Δ7SMA小鼠恢復(fù),類似于癥狀前SMN水平上調(diào)。對(duì)人類來說,治療窗口期要長(zhǎng)得多。因此,研究人員預(yù)計(jì)AAV9-ABE可以作為SMA患者的獨(dú)立治療實(shí)現(xiàn)癥狀前拯救。該研究還證明了堿基編輯與nusinersen的兼容性,這可能為未來的臨床應(yīng)用提供信息??傊?,這些發(fā)現(xiàn)支持堿基編輯作為SMA的未來一次性治療的潛力,它可以恢復(fù)天然SMN的產(chǎn)生,同時(shí)保留SMN表達(dá)的內(nèi)源性調(diào)節(jié)機(jī)制。

 

德國(guó)MB公司的DNA清除試劑,高效清除分子實(shí)驗(yàn)污染。


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